MYOZYME infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten 50 mg

Myozyme 50 mg infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten
alglukosidaasi alfa

Yleisiä ohjeita

Lue tämä pakkausseloste huolellisesti ennen kuin aloitat lääkkeen käyttämisen, sillä se sisältää sinulle tärkeitä tietoja.

• Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
• Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin, apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen.
• Jos havaitset haittavaikutuksia, käänny lääkärin, apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta Mahdolliset haittavaikutukset.

Tässä pakkausselosteessa kerrotaan

1. Mitä Myozyme on ja mihin sitä käytetään
2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Myozyme-valmistetta
3. Miten Myozyme-valmistetta annetaan
4. Mahdolliset haittavaikutukset
5. Myozyme-valmisteen säilyttäminen
6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

1. Mitä valmiste on ja mihin sitä käytetään

Myozyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon aikuisille sekä kaiken ikäisille lapsille ja nuorille, joilla on todettu Pompen tauti.

Pompen tautia sairastavien henkilöiden alfa-glukosidaasi-nimisen entsyymin taso on matala. Entsyymi auttaa elimistöä säätämään glykogeenin määrää (glykogeeni on hiilihydraatti). Glykogeeni antaa keholle energiaa, mutta Pompen taudissa glykogeenin määrä saattaa nousta liian suureksi.

Myozyme sisältää keinotekoista entsyymiä, jonka nimi on alglukosidaasi alfa. Tällä entsyymillä voidaan korvata luonnollinen entsyymi, joka Pompen tautia sairastavilta henkilöiltä puuttuu.

2. Mitä sinun on tiedettävä ennen valmisteen käyttöä

Älä ota Myozyme-valmistetta
Jos sinulla on esiintynyt henkeä uhkaavia allergisia (yliherkkyys-) reaktioita alglukosidaasi alfaa kohtaan tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle (lueteltu kohdassa Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa) ja lääkkeen uudelleenanto ei onnistunut. Henkeä uhkaavien allergisten reaktioiden oireita ovat muun muassa matala verenpaine, erittäin nopea syke, hengitysvaikeudet, oksentelu, kasvojen turvotus, nokkosihottuma ja ihottuma.

Varoitukset ja varotoimet
Kun sinua hoidetaan Myozyme-valmisteella, voit saada infuusioon liittyvän reaktion lääkkeen antohetkellä tai infuusiota seuraavien tuntien aikana. Tällaiseen reaktioon liittyy erilaisia oireita, kuten matalaa verenpainetta, kipua tai epämukavuuden tunnetta rinnassa, kuristavaa tunnetta kurkussa, kasvojen, huulten tai kielen turpoamista (angioödeemaa), nokkosihottumaa (urtikariaa), huimausta, ihottumaa, ihon kutinaa, pahoinvointia, oksentelua, yskää ja bronkospasmia (katso kohdasta Mahdolliset haittavaikutukset yhteenveto kaikista infuusioon liittyvistä reaktioista). Infuusioon liittyvä reaktio voi joskus olla vakava. Jos saat tällaisen reaktion, kerro heti lääkärillesi. Allergisen reaktion estämiseksi sinulle on ehkä annettava esilääkitystä (esim. antihistamiinia ja/tai kortikosteroidia) tai kuumetta alentavia lääkkeitä (antipyreetteja).
Tutkimuksissa lääkärit ovat käyttäneet immuunijärjestelmän toimintaa vähentäviä lääkkeitä heikentääkseen vasta-aineiden tuotantoa. Koska sinulla on Pompen tauti, on olemassa riski, että saat vaikea-asteisen tulehduksen hengitysteihisi tai keuhkoihisi. Immuunijärjestelmän toimintaa vähentävien lääkkeiden käyttö saattaa lisätä tätä riskiä.
Jos havaitset ihossasi vaikeita haavaisia vammoja, kerro niistä lääkärillesi. Jos alaraajasi turpoavat tai sinulla on yleistä turvotusta, kerro siitä lääkärillesi. Lääkärisi on harkittava Myozyme-hoidon keskeytystä ja aloitettava asianmukainen lääkehoito. Lääkärisi tulee arvioida Myozyme-hoidon uudelleen aloituksen hyödyt ja haitat.

Muut lääkevalmisteet ja Myozyme
Kerro lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle, jos parhaillaan käytät tai olet äskettäin käyttänyt tai saatat käyttää muita lääkkeitä.

Raskaus, imetys ja hedelmällisyys
Myozyme-valmisteen käytöstä raskaana oleville naisille on vain vähän kokemusta. Sinun ei pidä käyttää Myozyme-valmistetta raskauden aikana, ellei se ole selvästi välttämätöntä. Kerro lääkärille, jos imetät. Saatavilla oleva niukka kokemustieto viittaa siihen, että Myozyme erittyy hyvin pieninä määrinä ihmisen rintamaitoon. Tämän ei odoteta vaikuttavan imetettävään lapseen. Hoidon aikana imettämistä voidaan siis harkita. Voit kuitenkin keskustella lääkärin kanssa siitä, pitäisikö imetys varmuuden vuoksi keskeyttää ensimmäisten 24 tunnin ajaksi jokaisen Myozyme-annoksen jälkeen. Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä tai apteekista neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä.

Ajaminen ja koneiden käyttö
Ole varovainen ajaessasi tai käyttäessäsi työkaluja tai koneita välittömästi Myozyme-infuusion saamisen jälkeen, koska sinulla voi ilmetä huimausta, uneliaisuutta tai vapinaa ja/tai verenpaineesi saattaa laskea.

Myozyme sisältää natriumia
Tämä lääkevalmiste sisältää alle 1 mmol natriumia (23 mg) yhdessä injektiopullossa, ts. se on käytännössä ”natriumiton”.

3. Miten valmistetta käytetään

Myozyme-hoitoa annetaan vain sellaisen lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta Pompen taudin hoidosta.

Saamasi annos perustuu painoosi. Suositeltu Myozyme-annos on 20 mg painokiloa kohti ja se annetaan 2 viikon välein.

Kotona annettavat infuusiot
Lääkäri saattaa arvioida, että sinulle voidaan antaa Myozyme-infuusioita kotona, jos se on turvallista ja sopii sinulle. Jos sinulla ilmenee haittavaikutus Myozyme-infuusion aikana, infuusiota kotonasi antava ammattilainen saattaa lopettaa infuusion ja aloittaa asianmukaisen hoidon.

Käyttö lapsille ja nuorille
Suositeltu Myozyme-annos lapsille ja nuorille on sama kuin aikuisille.

Käyttöohjeet
Myozyme annetaan tiputuksessa laskimoon (infuusiona suoneen). Lääke toimitetaan kuiva-aineena, joka sekoitetaan steriiliin veteen ennen antoa.

Jos otat enemmän Myozyme-valmistetta kuin sinun pitäisi
Jos sinulle annetaan suositeltua suurempi Myozyme-annos tai infuusio annetaan suositeltua nopeammin, sinulla saattaa ilmetä infuusioon liittyviä reaktioita. Näihin reaktioihin saattaa liittyä esimerkiksi seuraavia oireita:

• ihon ja huulten sinerrys, joka johtuu kudosten hapenpuutteesta, sydämensykkeen kiihtyminen, sydämentykytys
• hengitysvaikeudet, yskä
• huimaus, päänsärky, makuhäiriö
• korkea verenpaine, kuumat aallot
• kielen turvotus, oksentelu, ripuli, pahoinvointi
• rintakipu, epämukava tunne rinnassa, kurkun kiristys, kuume, vilunväristykset, palelu, infuusiokohdan punoitus
• lihaskipu
• ihon punoitus.

Jos sinulla ilmenee tämänkaltainen reaktio, kerro siitä lääkärille välittömästi (ks. kohta Mitä sinun on tiedettävä ennen valmisteen käyttöä). Infuusio pitää ehkä antaa hitaammin tai sen anto pitää keskeyttää, ja sinulle on ehkä annettava korjaavaa hoitoa.

Jos unohdat ottaa Myozyme-valmistetta

Jos infuusio jää väliin, ota yhteys lääkäriisi.

Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin, apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen.

4. Mahdolliset haittavaikutukset

Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa.

Haittavaikutuksia esiintyi pääasiassa lääkehoidon antamisen aikana tai pian sen jälkeen (infuusioon liittyvät reaktiot). Osa näistä infuusioon liittyvistä reaktioista oli vakavia tai hengenvaarallisia. Joillakin potilailla havaittiin hengenvaarallisia reaktioita, mukaan lukien erittäin vakavia yleisiä allergisia reaktioita ja anafylaktinen sokki. Sellaisten reaktioiden oireita ovat matala verenpaine, erittäin nopea syke, hengitysvaikeudet, oksentelu, kasvojen, huulten tai kielen turvotus, nokkosihottuma tai ihottuma. Joillakin potilailla on havaittu infuusioon liittyviä haittavaikutuksia, jotka muistuttivat flunssan oireita ja kestivät muutaman päivän ajan infuusion päätyttyä.
Jos saat tämänkaltaisia reaktioita, kerro niistä heti lääkärillesi. Sinulle on kenties annettava esilääkitystä allergisen reaktion estämiseksi (esim. antihistamiinia ja/tai kortikosteroidia) tai kuumetta alentavia lääkkeitä (antipyreetteja).

Hyvin yleiset: saattavat vaikuttaa useampaan kuin yhteen potilaaseen kymmenestä

• nokkosihottuma
• ihottuma
• sydämen sykkeen nopeutuminen tai hidastuminen
• (kasvojen) punoitus
• kuume tai lämmönnousu
• yskä
• hengityksen kiihtyminen
• oksentelu
• veren pieni happipitoisuus

Yleiset: saattavat vaikuttaa enintään yhteen potilaaseen kymmenestä

• kalpeus
• kohonnut tai korkea verenpaine
• ihon sinerrys
• vilunväristykset
• levottomuus
• vapina
• päänsärky
• kihelmöinti
• infuusiokohdassa tuntuva kipu tai paikallinen reaktio
• huimaus
• ärtyneisyys
• ihon kutina
• yökkäily
• kasvojen turpoaminen, kurkun turpoaminen tai vakava samanaikainen kasvojen, kurkun ja kielen turpoaminen vakavan allergisen reaktion johdosta
• käsien ja jalkojen turpoaminen
• pahoinvointi
• rintavaiva
• kurkun ahtaus
• ripuli
• väsymys
• lihaskipu
• lihaskouristukset
• vaikeat haavaiset ihovammat
• ihon punoitus

Tuntemattomat: saatavissa oleva tieto ei riitä arviointiin

• turvotus silmien ympärillä
• astma
• epänormaalit hengitysäänet, kuten hengityksen vinkuminen
• hengitysvaikeudet (mukaan lukien hengenahdistus)
• raajoissa tuntuva kylmyys (kädet, jalat)
• verenpaineen lasku tai matala verenpaine
• verisuonien kaventuminen, mikä saa verenvirtauksen vähenemään
• äkillinen keuhkoputkien supistuminen, mikä rajoittaa ilman kulkua keuhkoihin sisään ja keuhkoista ulos (bronkospasmi)
• kuumotus
• palelu
• yleinen huonovointisuus
• heikotuksen tunne
• uneliaisuus
• pyörtyminen
• polttava tunne
• lisääntynyt hikoilu
• silmien vuotaminen
• laikullinen iho
• rauhattomuus
• hengityksen vinkuminen
• kurkun ärsytys
• kudosten hapenpuute
• sydämen sykkeen hidastuminen
• sydämenpysähdys
• voimakkaat sydämenlyönnit, jotka saattavat olla nopeita tai epäsäännöllisiä (sydämentykytys)
• rintakipu (muualla kuin sydämessä)
• sidekalvotulehdus (silmämunaa ja silmäluomea peittävän kalvon tulehdus)
• vatsakipu
• ruuansulatushäiriöt
• nielemisvaikeudet
• nivelkipu
• väliaikainen hengityskatkos tai äkillinen hengityksen pysähtyminen
• valkuaista virtsassa
• nefroottinen syndrooma: alaraajojen turvotus, yleinen turvotus ja virtsan valkuaishukka
• infuusiokohdan ihon turvotus ja paksuuntuminen, jos valmistetta vuotaa verisuonten ulkopuolelle
• kämmenten punoitus
• ohimenevä ihon värinmuutos
• infuusiokohdan punoitus
• infuusiokohdan nokkosrokko (ihottuma)
• infuusiokohdan kutina
• rakkulat.

Haittavaikutuksista ilmoittaminen

Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille, apteekkihenkilökunnalle tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan

www-sivusto: www.fimea.fi
Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea
Lääkkeiden haittavaikutusrekisteri
PL 55
00034 FIMEA

Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.

5. Valmisteen säilyttäminen

Ei lasten ulottuville eikä näkyville.

Älä käytä tätä lääkettä etiketissä mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.

Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C).

Laimennuksen jälkeen lääkevalmiste suositellaan käytettäväksi välittömästi. Kemiallisen ja fysikaalisen säilyvyyden on kuitenkin osoitettu olevan 24 tuntia 2–8 °C:n lämpötilassa, kun lääkevalmiste säilytetään valolta suojattuna.

Lääkkeitä ei tule heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien lääkkeiden hävittämisestä apteekista. Näin menetellen suojelet luontoa.

6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

Mitä Myozyme sisältää

• Vaikuttava aine on alglukosidaasi alfa. Yksi injektiopullo sisältää 50 mg alglukosidaasi alfaa. Kuiva-aineen liuottamisen jälkeen liuos sisältää 5 mg/ml alglukosidaasi alfaa ja laimentamisen jälkeisen laimennoksen lääkeainepitoisuus on 0,5 mg–4 mg/ml.
• Muut aineet ovat
  • mannitoli (E421)
  • natriumdivetyfosfaattimonohydraatti (E339)
  • dinatriumvetyfosfaattiheptahydraatti (E339)
  • polysorbaatti 80 (E433).

Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoot
Myozyme on infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten infuusionesteen valmistamista varten (50 mg/injektiopullo). Yksi rasia sisältää 1, 10 tai 25 pulloa. Kaikkia pakkauskokoja ei välttämättä ole myynnissä.

Jauhe on valkoista tai kellertävää. Käyttövalmiiksi saattamisen jälkeen se on kirkasta, väritöntä tai vaaleankeltaista liuosta, jossa voi olla hiukkasia. Käyttövalmiiksi saatettu liuos on laimennettava.

Myyntiluvan haltija ja valmistaja

Myyntiluvan haltija
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Alankomaat

Valmistaja
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanti

Lisätietoja tästä lääkevalmisteesta antaa myyntiluvan haltijan paikallinen edustaja:

Suomi/Finland
Sanofi Oy
Puh/Tel: + 358 201 200 300

Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi 03/2024

Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston verkkosivulla http://www.ema.europa.eu/ . Siellä on myös linkkejä muille harvinaisia sairauksia ja niiden hoitoja käsitteleville verkkosivuille.

Ohjeet terveydenhuollon ammattilaiselle

Seuraavat tiedot on tarkoitettu vain hoitoalan ammattilaisille:

Käyttöohjeet – liuottaminen, laimentaminen ja lääkkeen anto

Myozyme liuotetaan injektionesteisiin käytettävään veteen, laimennetaan 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridi-injektionesteellä ja annetaan sitten infuusiona laskimoon. Liuottamisessa ja laimentamisessa on noudatettava hyviä toimintatapoja, varsinkin aseptisuuden suhteen.

Koska kyseessä on proteiinivalmiste, voi sekä kuiva-aineliuoksessa että käyttövalmiissa infuusionesteessä esiintyä hiukkasia. Siksi infuusioletkussa on käytettävä niukasti proteiinia sitovaa 0,2 mikronin in-line-suodatinta. On osoitettu, että 0,2 mikronin suodatin poistaa näkyvät hiukkaset ilman, että huomattavaa määrää proteiinia tai tehoa menetettäisiin.

Tarvittavien injektiopullojen määrä lasketaan potilaan painon perusteella (mg/kg) ja injektiopullot otetaan jääkaapista, jotta ne lämpiävät huoneenlämpöisiksi (noin 30 minuuttia) ennen infuusiota. Myozyme-injektiopullot ovat kertakäyttöisiä.

Noudata aseptista tekniikkaa

• Liuottaminen

Jokaiseen 50 mg Myozyme-valmistetta sisältävään injektiopulloon lisätään 10,3 ml injektionesteisiin käytettävää vettä käyttäen ruiskua, jonka neulan läpimitta on korkeintaan 20 gaugea. Injektionesteisiin käytettävä vesi lisätään hitaasti pisaroina injektiopullon sisäkylkeä pitkin. Älä ruiskuta vettä suoraan kylmäkuivattuun jauhepaakkuun. Kallistele ja pyörittele injektiopulloja varovasti. Älä käännä ylösalaisin, heiluttele äläkä ravistele injektiopulloja. Injektiopullo, joka sisältää liuotetun kuiva-aineen, on tilavuudeltaan 10,5 ml ja lääkeainepitoisuus 5 mg/ml. Liuos on kirkasta, väritöntä tai vaaleankeltaista. Siinä voi näkyä hiukkasia ohuina valkoisina säikeinä tai läpikuultavina kuituina. Ennen laimentamista jokaisessa injektiopullossa oleva liuos tulee tarkistaa silmämääräisesti hiukkasten ja värjäytymisen varalta. Injektiopulloja ei saa käyttää, jos niissä esiintyy muunlaisia kuin edellä kuvattuja hiukkasia tai liuos on värjääntynyt. Liuoksen pH on noin 6,2.

Liuottamisen jälkeen injektiopullojen sisältö on laimennettava heti (ks. alla).

• Laimentaminen

Edellä esitetyllä tavalla valmistettu liuos sisältää 5 mg/ml alglukosidaasi alfaa. Kustakin injektiopullosta saadaan tarkalleen 10,0 ml liuosta (joka vastaa 50 mg vaikuttavaa ainetta). Tämä liuostilavuus on edelleen laimennettava seuraavasti: Vedä ruiskuun hitaasti lääkeaineliuosta kustakin injektiopullosta ruiskulla, jonka neulan halkaisija on korkeintaan 20 gaugea, kunnes potilaan annoksen edellyttämä määrä on käytettävissä. Infuusiopussissa olevan lopullisen alglukosidaasin suositeltu lääkepitoisuus on 0,5–4 mg/ml. Tyhjennä infuusiopussista ilma. Poista infuusiopussista myös tarvittavan Myozyme-liuoksen määrää vastaava määrä 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridi-injektionestettä. Ruiskuta Myozyme-liuos hitaasti suoraan 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridi-injektionesteeseen. Kääntele tai puristele infuusiopussia varovasti laimennoksen sekoittamiseksi. Älä ravistele äläkä heiluttele infuusiopussia voimakkaasti.

Käyttövalmiiksi saatettu infuusioneste on annettava mahdollisimman pian sen valmistamisesta.

Käyttämätön valmiste tai jäte on hävitettävä paikallisten vaatimusten mukaisesti.

• Lääkevalmisteen antaminen

On suositeltavaa, että laimennetun liuoksen anto aloitetaan kolmen tunnin kuluessa laimennuksesta. Liuottamisen ja infuusion lopettamisen välinen kokonaisaika ei saa ylittää 24 tuntia.

Myozyme-valmisteen suositusannos on 20 mg painokiloa kohti ja se annetaan 2 viikon välein infuusiona laskimoon.

Infuusionopeutta lisätään vaiheittain. Suositus on, että infuusio aloitetaan annoksella 1 mg/kg/h. Nopeutta lisätään vähitellen suurentamalla infuusionopeutta 2 mg:lla potilaan painokiloa ja tuntia kohden 30 minuutin välein. Jos infuusioon liittyvää reaktiota ei ilmene, nopeutta voidaan suurentaa kunnes maksimaalinen infuusionopeus 7 mg/kg/h on saavutettu.