XENPOZYME kuiva-aine välikonsentraatiksi infuusionestettä varten, liuos 20 mg

Xenpozyme 4 mg kuiva-aine välikonsentraatiksi infuusionestettä varten, liuos
Xenpozyme 20 mg kuiva-aine välikonsentraatiksi infuusionestettä varten, liuos
olipudaasi alfa

Lisäseuranta

▼Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti saamistasi haittavaikutuksista. Ks. kohdan Mahdolliset haittavaikutukset lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.

Yleisiä ohjeita

Lue tämä pakkausseloste huolellisesti ennen kuin sinulle annetaan tätä lääkettä, sillä se sisältää sinulle tärkeitä tietoja.

• Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
• Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.
• Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta Mahdolliset haittavaikutukset.

Tässä pakkausselosteessa kerrotaan

1. Mitä Xenpozyme on ja mihin sitä käytetään
2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle annetaan Xenpozyme-valmistetta
3. Miten Xenpozyme-valmistetta annetaan
4. Mahdolliset haittavaikutukset
5. Xenpozyme-valmisteen säilyttäminen
6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

1. Mitä valmiste on ja mihin sitä käytetään

Mitä Xenpozyme on
Xenpozyme sisältää olipudaasi alfa ‑nimistä entsyymiä.

Mihin Xenpozyme-valmistetta käytetään
Xenpozyme-valmistetta käytetään erään perinnöllisen sairauden eli happaman sfingomyelinaasin puutoksen hoitoon. Sitä käytetään happaman sfingomyelinaasin puutoksen tyyppiä A/B tai tyyppiä B sairastaville lapsille ja aikuisille taudin sellaisten merkkien ja oireiden hoitoon, jotka eivät liity aivoihin.

Miten Xenpozyme vaikuttaa
Happaman sfingomyelinaasin puutosta sairastavien potilaiden elimistössä ei ole normaalisti toimivaa hapanta sfingomyelinaasia, joka on eräs entsyymi. Tällöin elimistöön kertyy sfingomyeliini-nimistä ainetta, joka vahingoittaa eri elimiä, kuten pernaa, maksaa, sydäntä, keuhkoja ja verta. Olipudaasi alfa vaikuttaa samalla tavalla kuin luonnollinen entsyymi vaikuttaisi ja korvaa siten entsyymin toiminnan, mikä vähentää sfingomyeliinin kertymistä elimiin ja hoitaa taudin merkkejä ja oireita.

2. Mitä sinun on tiedettävä ennen valmisteen käyttöä

Sinulle ei saa antaa Xenpozyme-valmistetta

• jos sinulla on ilmennyt hengenvaarallinen allerginen (anafylaktinen) reaktio olipudaasi alfalle (ks. kohta ”Varoitukset ja varotoimet” jäljempänä) tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle (lueteltu kohdassa Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa).

Varoitukset ja varotoimet
Hoidon haittavaikutuksena saattaa ilmetä infuusioon liittyviä reaktioita, joita lääkkeen antaminen infuusiona (tiputuksena) voi aiheuttaa. Niitä saattaa ilmetä Xenpozyme-valmisteen antamisen aikana tai 24 tunnin kuluessa infuusion antamisesta.

Niihin voi kuulua allergisia reaktioita (ks. kohta Mahdolliset haittavaikutukset) ja oireita, joita voivat olla esimerkiksi päänsärky, paukamainen, kutiava ihottuma (nokkosihottuma), kuume, pahoinvointi, oksentelu ja ihon kutina.

Jos epäilet, että sinulla on infuusioon liittyvä reaktio, kerro heti asiasta lääkärille.
Jos sinulla ilmenee infuusion aikana vaikea allerginen reaktio, lääkäri lopettaa infuusion ja antaa asianmukaista hoitoa. Lääkäri arvioi Xenpozyme-hoitosi jatkamiseen liittyvät riskit ja hyödyt.

Jos sinulla ilmenee lievä tai keskivaikea infuusioon liittyvä reaktio, lääkäri tai sairaanhoitaja saattaa tilapäisesti keskeyttää infuusion, hidastaa infuusionopeutta ja/tai pienentää annosta.

Lääkäri saattaa (tai on saattanut etukäteen) myös antaa sinulle muita lääkkeitä allergisten reaktioiden ehkäisemiseen tai hoitoon.
Lääkäri määrää sinulle verikokeita maksan toiminnan tarkistamiseksi (maksaentsyymiarvoja mittaamalla) ennen hoidon aloittamista ja sen jälkeen säännöllisin väliajoin annoksen muuttamisen aikana (ks. kohta Miten valmistetta käytetään).

Muut lääkevalmisteet ja Xenpozyme
Kerro lääkärille tai sairaanhoitajalle, jos parhaillaan käytät, olet äskettäin käyttänyt tai saatat käyttää muita lääkkeitä.

Raskaus ja imetys
Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä tai sairaanhoitajalta neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä.

Xenpozyme-valmisteen käytöstä raskaana oleville naisille ei ole kokemusta. Raskauden aikana käytetty Xenpozyme saattaa aiheuttaa haittaa sikiölle. Xenpozyme-valmistetta saa käyttää raskauden aikana vain, jos se on selvästi välttämätöntä. Naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on käytettävä tehokasta ehkäisyä Xenpozyme-hoidon aikana ja 14 päivän ajan viimeisen annoksen saamisen jälkeen, jos Xenpozyme-hoito lopetetaan.

Ei tiedetä, erittyykö Xenpozyme ihmisen rintamaitoon. Xenpozyme-valmistetta on todettu eläinten maidossa. Kerro lääkärille, jos imetät tai aiot imettää. Lääkäri auttaa sinua päättämään, lopetatko imetyksen vai lopetatko Xenpozyme-hoidon, kun otetaan huomioon imetyksen hyödyt lapselle ja Xenpozyme-hoidon hyödyt äidille.

Ajaminen ja koneiden käyttö
Xenpozyme-valmisteella saattaa olla vähäinen vaikutus ajokykyyn ja koneidenkäyttökykyyn, sillä hoidon yhteydessä voi esiintyä verenpaineen laskua (joka voi aiheuttaa pyörrytystä).

Xenpozyme sisältää natriumia
Tämä lääkevalmiste sisältää 0,60 mg natriumia (ruokasuolan toinen ainesosa) per 4 mg:n injektiopullo tai 3,02 mg natriumia per 20 mg:n injektiopullo. Tämä vastaa 0,03 %:a tai 0,15 %:a suositellusta natriumin enimmäisvuorokausiannoksesta aikuiselle tai nuorelle ja enintään 0,08 %:a tai enintään 0,38 %:a natriumin hyväksyttävästä enimmäisvuorokausiannoksesta alle 16 vuoden ikäiselle lapselle.

3. Miten valmistetta käytetään

Xenpozyme-valmiste annetaan sinulle tiputuksena (infuusiona), ja sen antamista valvoo terveydenhuollon ammattilainen, joka on perehtynyt happaman sfingomyelinaasin puutoksen tai muiden aineenvaihduntasairauksien hoitoon.

Sinulle annettava annos perustuu painoosi, ja annokset annetaan sinulle kahden viikon välein. Hoito aloitetaan pienellä lääkeannoksella, jota suurennetaan vähitellen.
Infuusio kestää yleensä noin 3–4 tuntia, mutta sen kesto voi olla lääkärin harkinnan mukaan myös tätä lyhyempi tai pidempi. Infuusion kesto voi olla lyhyempi vaiheessa, jossa annostasi suurennetaan.

Aikuiset potilaat 
Xenpozyme-valmisteen suositeltu aloitusannos on 0,1 mg painokiloa kohti. Annosta suurennetaan suunnitellusti kunkin myöhemmän annoksen yhteydessä, kunnes saavutetaan suositeltu annos eli 3 mg painokiloa kohti kahden viikon välein. Suositeltu annos saavutetaan yleensä enintään 14 viikon kuluessa, mutta lääkärin harkinnan mukaan aika saattaa olla myös tätä pidempi.

Lapset 
Xenpozyme-valmisteen suositeltu aloitusannos on 0,03 mg painokiloa kohti. Myöhempiä annoksia suurennetaan suunnitellusti, kunnes käytössä on suositeltu annos eli 3 mg painokiloa kohti kahden viikon välein. Suositeltu annos saavutetaan yleensä enintään 16 viikon kuluessa, mutta lääkärin harkinnan mukaan aika saattaa olla myös tätä pidempi.

Koti-infuusio
Lääkäri saattaa harkita Xenpozyme-infuusioiden antoa kotonasi, jos annoksesi on vakaa ja siedät infuusiot hyvin. Koti-infuusiohoitoon siirtymisestä päätetään hoitavan lääkärin tekemän arvioinnin jälkeen ja hänen suosituksensa perusteella. Jos sinulla ilmenee haittavaikutus Xenpozyme-infuusion aikana, koti-infuusiota antava henkilö voi lopettaa infuusion ja aloittaa asianmukaisen hoidon.

Käyttöohjeet 
Xenpozyme annetaan infuusiona (tiputuksena) laskimoon. Se toimitetaan kuiva-aineena, joka sekoitetaan steriiliin veteen ennen antamista.

Jos saat enemmän Xenpozyme-valmistetta kuin sinun pitäisi 
Ota heti yhteys lääkäriin, jos epäilet, että infuusiosi on jollakin tavalla tavanomaisesta poikkeava.

Jos Xenpozyme-infuusio jää antamatta 
On tärkeää, että saat infuusion kahden viikon välein. Infuusion katsotaan jääneen antamatta, jos sitä ei anneta 3 vuorokauden kuluessa suunnitellusta infuusiopäivästä. Antamatta jääneiden annosten määrän perusteella lääkäri saattaa todeta, että hoito täytyy aloittaa uudestaan pienemmällä annoksella.

Jos infuusio jää antamatta tai et pääse sovitulle käynnille, ota heti yhteys lääkäriin.

Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.

4. Mahdolliset haittavaikutukset

Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa.
Potilailla on havaittu infuusioon liittyviä reaktioita lääkkeen antamisen aikana tai 24 tunnin kuluessa infuusion antamisesta.

Vakavimpia haittavaikutuksia voivat olla äkilliset vaikeat allergiset reaktiot, paukamainen, kutiava ihottuma (nokkosihottuma), ihottuma, suurentuneet maksaentsyymiarvot ja epäsäännöllinen sydämen syke.

Sinun täytyy kertoa heti lääkärille, jos sinulle ilmaantuu infuusioon liittyvä reaktio tai allerginen reaktio.
Jos sinulla on infuusioon liittyvä reaktio, sinulle saatetaan antaa muita lääkkeitä tulevien reaktioiden hoitamiseksi tai ehkäisemiseksi. Jos infuusioreaktio on vaikea, lääkäri saattaa lopettaa Xenpozyme-infuusion ja aloittaa asianmukaisen hoidon.

Hyvin yleiset (saattaa ilmetä yli 1 henkilöllä kymmenestä):

• päänsärky
• kuume – kohonnut ruumiinlämpö
• paukamainen, kutiava ihottuma (nokkosihottuma)
• pahoinvointi
• oksentelu
• vatsakipu
• lihaskipu
• ihon kutina
• suurentunut tulos tulehdukseen liittyvässä verikokeessa.

Yleiset (saattaa ilmetä enintään 1 henkilöllä kymmenestä):

• ihottuma (erityyppiset ihottumat, joihin liittyy joskus kutinaa)
• ylävatsakipu
• uupumus
• poikkeavat tulokset maksan toimintaan liittyvissä verikokeissa
• ripuli
• ihon punoitus
• nivelkipu
• selkäkipu
• vilunväristykset
• hengitysvaikeudet
• vatsavaivat
• luukipu
• kipu
• matala verenpaine
• voimakas syke, joka saattaa olla nopea tai epäsäännöllinen
• nopea syke
• kipu maksassa
• vaikeat allergiset reaktiot
• kuumotus
• kurkun ja kurkunpään ärsytys
• kiristävä tuntemus kurkussa ja kurkun turvotus
• hengityksen vinkuminen
• ihomuutokset (kuten kiinteät koholla olevat tai punoittavat litteät muutokset)
• nopeasti kehittyvä turvotus ihon alla esimerkiksi kasvoissa, kurkussa ja ylä- ja alaraajoissa; tämä voi olla hengenvaarallista, jos kurkun turvotus tukkii hengitystiet
• mahakipu
• silmien kutina tai punoitus
• epämiellyttävä tuntemus silmässä
• heikotus
• poikkeava tulos tulehdukseen liittyvässä verikokeessa
• kanyylikohdan reaktiot, kuten kipu, kutina tai turvotus.

Haittavaikutuksista ilmoittaminen
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan (ks. yhteystiedot alla). Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.

www-sivusto: www.fimea.fi
Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea
Lääkkeiden haittavaikutusrekisteri
PL 55
00034 FIMEA

5. Valmisteen säilyttäminen

Ei lasten ulottuville eikä näkyville.

Älä käytä Xenpozyme-valmistetta etiketissä ja kotelossa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.

Säilytä jääkaapissa (2–8 °C).

Suositellaan käytettäväksi välittömästi laimentamisen jälkeen.

Jos käyttökuntoon saatettua liuosta ei käytetä välittömästi, sitä voidaan säilyttää enintään 24 tuntia 2–8 °C:ssa.

Laimentamisen jälkeen liuosta voidaan säilyttää enintään 24 tuntia 2–8 °C:ssa ja sen jälkeen 12 tuntia (infuusioaika mukaan lukien) huoneenlämmössä.

Lääkkeitä ei pidä heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien lääkkeiden hävittämisestä lääkäriltä tai sairaanhoitajalta. Näin menetellen suojelet luontoa.

6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

Mitä Xenpozyme sisältää

• Vaikuttava aine on olipudaasi alfa. Yksi injektiopullo sisältää 4 mg tai 20 mg olipudaasi alfaa.
• Muut aineet ovat
  • L-metioniini
  • dinatriumfosfaattiheptahydraatti
  • natriumdivetyfosfaattimonohydraatti
  • sakkaroosi.
    ks. kohta Mitä sinun on tiedettävä ennen valmisteen käyttöä, Xenpozyme sisältää natriumia

Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot)
Xenpozyme on kuiva-aine välikonsentraatiksi infuusionestettä varten, liuos, injektiopullossa (4 mg tai 20 mg / injektiopullo).
Kuiva-aine on valkoista tai luonnonvalkoista kylmäkuivattua jauhetta.
Steriiliin veteen sekoitettuna se muodostaa kirkkaan, värittömän liuoksen. Liuos on laimennettava edelleen ennen infuusiota.

Myyntiluvan haltija
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Alankomaat

Valmistaja
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanti

Lisätietoja tästä lääkevalmisteesta antaa myyntiluvan haltijan paikallinen edustaja:
Sanofi Oy
Puh/Tel: +358 (0) 201 200 300

Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi 11.1.2024

Muut tiedonlähteet

Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston verkkosivulla http://www.ema.europa.eu. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisia sairauksia ja niiden hoitoja käsitteleville verkkosivuille.

Tämä pakkausseloste on saatavissa kaikilla EU-kielillä Euroopan lääkeviraston verkkosivustolla ja sivustolla www.xenpozyme.info.sanofi . 

Ohjeet terveydenhuollon ammattilaiselle

Seuraavat tiedot on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille:

Annettavan liuoksen valmistelu

Kuiva-aine välikonsentraatiksi infuusionestettä varten, liuos, on saatettava käyttökuntoon injektionesteisiin käytettävällä steriilillä vedellä, laimennettava natriumkloridi-injektioliuoksella (9 mg/ml, 0,9 %) ja annettava sitten infuusiona laskimoon.
Käyttökuntoon saattaminen ja laimentaminen on toteutettava aseptisissa olosuhteissa. Suodatuslaitteita ei saa käyttää missään vaiheessa infuusioliuoksen valmistelun aikana. Käyttökuntoon saattamisen ja laimentamisen aikana on vältettävä vaahdon muodostumista.

1) Määritä käyttökuntoon saatettavien injektiopullojen määrä kyseessä olevan potilaan painon ja hänelle määrätyn annoksen mukaan.
Potilaan paino (kg) × annos (mg/kg) = potilaan annos (mg). Esimerkiksi 20 mg:n injektiopulloja käytettäessä potilaan annos (mg) jaettuna 20 mg:lla/injektiopullo = käyttökuntoon saatettavien injektiopullojen määrä. Jos injektiopullojen määrä ei ole kokonaisluku, pyöristä seuraavaan kokonaislukuun.

2) Ota tarvittava määrä injektiopulloja jääkaapista ja anna niiden lämmetä huoneenlämpöön noin 20–30 minuutin aikana.

3) Saata kunkin injektiopullon sisältö käyttökuntoon ruiskuttamalla 

• 4 mg:n injektiopulloon 1,1 ml injektionesteisiin käytettävää steriiliä vettä
• 20 mg:n injektiopulloon 5,1 ml injektionesteisiin käytettävää steriiliä vettä

hitaasti, pisara kerrallaan injektiopullon sisäseinämää pitkin.

4) Kallistele ja pyörittele jokaista injektiopulloa varovasti. Jokaiseen injektiopulloon muodostuu kirkas, väritön liuos, jonka pitoisuus on 4 mg/ml.

5) Tarkista injektiopulloissa oleva käyttökuntoon saatettu liuos silmämääräisesti hiukkasten ja värimuutosten varalta. Xenpozyme-liuoksen on oltava kirkasta ja väritöntä. Jos injektiopullossa on läpinäkymättömiä hiukkasia tai värimuutoksia, sitä ei saa käyttää.

6) Vedä asianmukaisesta määrästä injektiopulloja sellainen tilavuus käyttökuntoon saatettua liuosta, joka vastaa potilaalle määrättyä annosta, ja laimenna natriumkloridi-injektioliuoksella (9 mg/ml, 0,9 %) ruiskussa tai infuusiopussissa infuusionesteen tilavuuden mukaan (ks. taulukko 1, suositeltu infuusionesteen kokonaistilavuus potilaan iän ja/tai painon mukaan).

Taulukko 1: Suositellut infuusiotilavuudet

	Paino ≥ 3 kg – < 10 kg	Paino ≥ 10 kg – < 20 kg	Paino ≥ 20 kg (< 18‑vuotiaat pediatriset potilaat)	Aikuiset potilaat (≥ 18‑vuotiaat)
Annos (mg/kg)	Infuusionesteen kokonaistilavuus (ml)	Infuusionesteen kokonaistilavuus (ml)	Infuusionesteen kokonaistilavuus (ml)	Infuusionesteen kokonaistilavuus (ml)
0,03	Tilavuus vaihtelee painon mukaan	Tilavuus vaihtelee painon mukaan	5	ei oleellinen
0,1	Tilavuus vaihtelee painon mukaan	5	10	20
0,3	5	10	20	100
0,6	10	20	50	100
1,0	20	50	100	100
2,0	50	75	200	100
3,0	50	100	250	100

• Jos infuusionesteen lopullinen tilavuus vaihtelee pediatrisilla potilailla potilaan painon mukaan (ks. taulukko 1):
  • Valmistele infuusioliuos, jonka pitoisuus on 0,1 mg/ml, ottamalla tyhjään 10 ml:n ruiskuun 0,25 ml (1 mg) vaiheessa 3) valmisteltua käyttökuntoon saatettua liuosta ja 9,75 ml natriumkloridi-injektioliuosta (9 mg/ml, 0,9 %).
  • Laske tilavuus (ml), joka tarvitaan, jotta saadaan potilaan annos (mg).
    Esimerkki: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/ml = 3 ml

• Laimennusohjeet, kun kokonaistilavuus on 5–20 ml ja laimentamisessa käytetään ruiskua:
  • Ruiskuta tarvittava tilavuus käyttökuntoon saatettua liuosta hitaasti tyhjän ruiskun sisäseinämään.
  • Lisää hitaasti natriumkloridi-injektioliuosta (9 mg/ml, 0,9 %) määrä, jolla saavutetaan tarvittava infuusionesteen kokonaistilavuus (vältä vaahdon muodostumista ruiskuun).

• Laimennusohjeet, kun kokonaistilavuus on ≥ 50 ml ja laimentamisessa käytetään infuusiopussia:
  • Tyhjä infuusiopussi:
    • Ruiskuta tarvittava tilavuus vaiheessa 3) valmisteltua käyttökuntoon saatettua liuosta hitaasti steriiliin sopivan kokoiseen infuusiopussiin.
    • Lisää hitaasti natriumkloridi-injektioliuosta (9 mg/ml, 0,9 %) määrä, jolla saavutetaan tarvittava infuusionesteen kokonaistilavuus (vältä vaahdon muodostumista pussiin).
  • Esitäytetty infuusiopussi:
    • Vedä natriumkloridi-injektioliuoksella (9 mg/ml, 0,9 %) esitäytetystä infuusiopussista fysiologista keittosuolaliuosta määrä, jolla saavutetaan taulukossa 1 ilmoitettu lopullinen tilavuus.
    • Lisää tarvittava tilavuus vaiheessa 3) valmisteltua käyttökuntoon saatettua liuosta hitaasti infuusiopussiin (vältä vaahdon muodostumista pussiin).

7) Kääntele ruiskua tai infuusiopussia varovasti, jotta sen sisältö sekoittuu. Älä ravista. Kyseessä on proteiiniliuos, joten laimentamisen jälkeen esiintyy silloin tällöin lievää flokkulaatiota (joka on kuvattu ohuiden, läpikuultavien kuitujen muodostumiseksi).

8) Laimennettu liuos on suodatettava antamisen yhteydessä kiinteän (in-line), niukasti proteiineja sitovan 0,2 μm:n suodattimen läpi.

9) Infuusion päätyttyä infuusiolinja huuhdellaan natriumkloridi-injektioliuoksella (9 mg/ml, 0,9 %) käyttäen samaa infuusionopeutta kuin infuusion viimeisessä vaiheessa.